如何改善基因治疗的发展

基因疗法是一种疾病治疗方法，没有通过药物或手术改变了患者的基因组成。基因治疗是通过激活特定的基因，修复有缺陷的基因，或引入新的基因来帮助抵御疾病。

基因治疗可以创建个性化的医疗护理，以及使用标准药物和手术方法无法治愈的疾病。因此，开发新的基因疗法是一个非常活跃的研究领域，特别是自 2001 年美国联邦政府首次批准资助研究人类胚胎干细胞以来。¹

随着治愈衰弱性疾病的潜力和 FDA 的支持，基因治疗的发展大幅加速，但要确保基因治疗产品开发和制造的功效及可重复性仍然存在许多障碍，这需要新的分析方法来监测制剂配方和批次间的差异。测量基因治疗的热稳定性，确定是否发生了RNA污染，或确定装载量和药物产品血清类型，这些都是需要准确表征和监测的重要细节。

差示扫描量热法是一种多功能工具，可以帮助解决基因治疗中的许多遗留问题。通过测量治疗产品样品与参考样品的温度的微小变化，DSC 使研究人员能够非常精确地测量样品的热容量变化，这些变化可能是由于样品的结构、溶剂环境和强制降解引起的。反过来，这些数据可以用来推断分子间相互作用的变化、空衣壳和完整衣壳的量化以及 DNA的装载、LNP 的设计和优化等信息。

差示扫描量热法用于基因治疗开发的一个关键优势是它可以用来建立样品在其原生溶液环境中的结构 – 性能关系。许多显微镜技术需要冷冻和固定生物分子，但差示扫描量热仪可以测量生物分子在溶液中的特性。因此，可以在更接近实际应用的条件下进行测量。

差示扫描量热法已成为药物设计和蛋白质结构鉴定的重要工具。该方法具有出色的灵敏度和测量特定相变的优异重复性，使其成为药物开发和生物医学研究的核心工具。²

TA Instruments 为基因治疗的发展提供广泛合适的差示扫描量热仪。Nano DSC 是一种简单而强大的工具，用于测量候选药物产品、配方和制造批次的相似性。³

Nano DSC 是一种用于测量溶液中生物材料的通用仪器，甚至可以处理极少量的蛋白质。这一优点是由于检测器的超高灵敏度，还可用于浓度低至 2µg 的样品。毛细管样品池设计成可容纳 300µL 的微量体积。

即使在低浓度条件，DSC 测量的灵敏度对于载体负载测量也很重要，因为只有少量的物质可渗入病毒或细胞中。这种能力可用于配方优化，以从衣壳中产生脂质纳米颗粒。

Nano DSC 可用于测量完整的蛋白质折叠动力学，并在进行完整热力学表征的同时确定各种蛋白质的稳定性。这类型的测量也可以用于蛋白质与其他分子的结合和相互作用。

通常，RNA 和 DNA 是基因治疗的靶点。治疗方法可以针对某一特定的 DNA 区域进行疾病治疗。Nano DSC 足够灵敏，可以检测到来自双链 RNA 和其他物种的潜在污染。差示扫描量热法是一种强大的技术，用于质量控制或治疗药物的释放控制，并能跟踪任何批次间的差异。

血清型表征在基因治疗中非常重要，因为同一物种的不同血清类型在临床安全方面可能有很大的不同。Nano DSC 对于同一物种不同血清型范围内的测量结果准确可靠。

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